Маленькому одеситу в Америці зробили укол найдорожчим в світі препаратом

Семимісячний одесит Дмитро Свічинський, який страждає спінальною м'язовою атрофією, отримав укол найдорожчим препаратом в світі Zolgensma.

Про це повідомили на сторінці Facebook групи "Діти ми встигнемо". 

Наразі хлопець перебуває у дитячій лікарні міста Сан-Антоніо (США), де сьогодні отримав укол та пройде двомісячний курс реабілітації. Також у групі зауважили, що весь цей курс коштує на 250 тисяч доларів США дешевше, ніж варіант, коли б препарат вводили в Україні.

Онасемноген абепарвовек - перший лікарський препарат для генної терапії спінальної м'язової атрофії. Випускається компанією AveXis (Novartis). Торговельне найменування - Zolgensma (Золгенсма). Препарат вводиться одноразово як внутрішньовеннаінфузія тривалістю 60 хвилин. Схвалено для лікування педіатричних пацієнтів віком молодше двох років зі спінальною м'язовою атрофією I типу: в США (2019), в ЄС, Японії і Бразилії (2020). У 2018 році Novartis опублікувала економічний аналіз, який показав, що десятирічні витрати на лікування рідкісних захворювань постійною терапією, включаючи СМА, коливаються від двох до п'яти мільйонів доларів, а виробництво Золгенсма буде економічно вигідним при вартості до 4-5 мільйонів доларів для 1-го типу СМА. Пізніше вартість препарату була встановлена на рівні 2,125 млн доларів. Золгенсма занесена в Книгу рекордів Гіннеса, як найдорожчі ліки в світі.

Нагадаємо, у травні українці зібрали 2,3 мільйони доларів на найдорожчий укол у світі для маленького Діми Свічинського, якому діагностували спинальну м’язову атрофію.

А у квітні півторарічна одеситка Єва Короленко, якій лікарі також діагностували спінально-м'язову атрофію (СМА), виграла лотерею фармацевтичної компанії Novartis, що дарує безкоштовну генотерапію препаратом Zolgensma.